Crispr Therapeutics

CRISPR Therapeutics develops CRISPR-Cas9 gene editing therapies, including FDA-approved Casgevy for sickle cell disease, partnering with Vertex Pharmaceuticals.

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CRISPR Therapeutics

发展历程

2013: Emmanuelle Charpentier和Emmanuelle de Silva在瑞士创立
2015: 与Vertex Pharmaceuticals建立战略合作
2016: 10月在纳斯达克上市
2018: 启动CTX001(镰状细胞病)临床试验
2019: CTX001数据显示治愈率近100%
2020: Charpentier获诺贝尔化学奖(CRISPR基因编辑)
2023: Casgevy获FDA批准，成为全球首个CRISPR基因编辑疗法
2024: 与Vertex扩大合作，推进肿瘤学和自身免疫疾病管线

核心业务

CRISPR基因编辑疗法开发 + 与大型药企(如Vertex)的合作授权收入 + 内部管线推进

竞争优势

CRISPR-Cas9核心专利组合(与Broad Institute交叉授权)、首个获批疗法的临床验证、与Vertex的深度绑定、创始团队的诺贝尔奖声誉

关键指标

Casgevy定价$220万美元/疗程；与Vertex合作获得超$10亿里程碑付款；2024年市值约$50亿

故事

Casgevy是医学史上第一个使用CRISPR'基因剪刀'技术获批的疗法——它从患者体内取出造血干细胞，用CRISPR精确编辑后重新注入患者体内，从根本上治愈了镰状细胞病。治疗只需一次，但定价高达220万美元