Install
openclaw skills install biomarin-pharmaBiomarin Pharma
专注罕见遗传病药物开发，拥有酶替代疗法和基因疗法多款获批产品及丰富临床管线。
Audits
Pass历史时间线
- 1997 Jean-Jacques Bienaime在加州创立
- 2001 首款药物Naglazyme获批治疗MPS VI
- 2003 Kuvan获批治疗苯丙酮尿症
- 2014 与Sangamo合作开发血友病基因疗法
- 2019 FDA批准血友病A基因疗法VOXVOXA
- 2022 Voxzogo获批治疗软骨发育不全
商业模式
专注超罕见病，患者往往少于5000人。核心收入来自Naglazyme、Kuvan、Palynziq等酶替代和小分子药物。基因治疗是未来增长引擎。
护城河分析
罕见病领域25年积累，酶替代生产技术平台，FDA孤儿药独占期保护。管线中20+临床阶段候选药。
关键数据
2023年收入约22亿美元；7款获批药物；全球员工约4000人；市值约160亿美元
有趣事实
BioMarin是少数在基因疗法领域同时布局多个适应症的生物公司，AAV载体技术理论上可以换基因来治疗不同疾病。