Alnylam Pharma

Alnylam Pharma pioneers RNAi therapeutics with three approved siRNA drugs for rare genetic and cardiovascular diseases using GalNAc delivery technology.

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历史时间线

  • 2002 诺贝尔奖得主Phillip Sharp和Thomas Tuschl联合创立
  • 2010 与赛诺菲达成30亿美元合作(后来终止回购权利)
  • 2018 FDA批准Onpattro,全球首款RNAi药物
  • 2019 推出Givlaari治疗急性肝卟啉症
  • 2020 Oxlumo获批治疗原发性高草酸尿症
  • 2022 Amvuttra获批,首个皮下注射siRNA,每3个月给药一次
  • 2023 推出Leqvio(与诺华合作)降低胆固醇

商业模式

RNAi(RNA干扰)平台型公司,用siRNA沉默致病基因。核心策略:先用罕见病证明概念,后扩展到更常见病(如心血管疾病)。Leqvio是与诺华合作的降胆固醇药,潜在患者超数千万。

护城河分析

siRNA递送技术(GalNAc偶联)是其核心竞争力——能将药物精准递送到肝细胞,其他公司难以复制。已上市3款产品+数十个临床管线形成数据壁垒。

关键数据

  • 2023年收入约12亿美元
  • Leqvio峰值销售预测超30亿美元
  • 全球员工约2,500人
  • 市值约250亿美元

有趣事实

Alnylam的名字来自RNAi的字母重排。两位创始人都获得了2006年诺贝尔医学奖(RNAi发现)。